tp53

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骨髄異形成症候群における非変異性p53機能不全の同定と臨床的意義

骨髄異形成症候群の診断時において、TP53遺伝子変異を伴わない非変異性p53機能不全群を免疫染色によるタンパク質過剰発現として特定した多施設コホート研究。この非変異性p53過剰発現群は、二アレル性TP53変異群と同等の極めて予後不良な経過を辿ることが明らかになり、マルチオミクスに基づく新たな層別化と治療戦略決定の必要性が示唆された。
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未治療TP53変異陽性急性骨髄性白血病に対するMagrolimab併用療法の有効性を検証した第III相試験:ENHANCE-2

予後不良なTP53変異陽性AMLに対するMagrolimab併用療法の有効性を検証した第III相試験(ENHANCE-2)の結果、主要評価項目である全生存期間の改善は示されなかった。本疾患における新規治療開発の困難さと、先行する第Ib相試験の結果を慎重に解釈する必要性を再認識させるものである。